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HOLOSTEM E LA CURA PER I BAMBINI FARFALLA: UNA STORIA DI SCIENZA A LIETO FINE

HOLOSTEM E LA CURA PER I BAMBINI FARFALLA: UNA STORIA DI SCIENZA A LIETO FINE

Fonte: Buone Notizie.it Holostem è un’eccellenza italiana della biotecnologia, meritevole di aver messo a punto, tra le altre, una terapia genica p

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Fonte: Buone Notizie.it

Holostem è un’eccellenza italiana della biotecnologia, meritevole di aver messo a punto, tra le altre, una terapia genica per la pelle dei cosiddetti bambini farfalla. Nonostante gli indubbi meriti scientifici, l’azienda deve sostenere costi elevati per mandare avanti le sue ricerche. Alla fine dello scorso novembre è sembrato che Holostem dovesse chiudere per mancanza di finanziamenti e con lei la speranza di cura per migliaia di pazienti. Qualche giorno dopo la buona notizia: il Ministero delle imprese ha dato il via libera all’acquisizione di Holostem da parte della fondazione Enea Tech, scongiurando così la messa in liquidazione dell’azienda.

I progetti di ricerca

La storia di Holostem inizia nel 1990, quando Michele De Luca e Graziella Pellegrini iniziano a collaborare sul tema della ricerca sulle cellule epiteliali, ossia le cellule che ricoprono l’intera superficie del corpo. In particolare i loro studi si indirizzano sul creare un approccio di ingegneria tissutale per la cecità causata da ustioni e una terapia genica per la pelle dei cosiddetti “bambini farfalla”. Mano a mano che la ricerca cresce, i due scienziati cercano luoghi sempre più adatti e funzionali per far proseguire il loro lavoro. Nasce così, nel 2008, Holostem, uno spin-off universitario con sede a Modena. L’azienda nasce con l’intento di trasformare finalmente i risultati della ricerca sulle cellule staminali epiteliali in terapie disponibili per i pazienti.

Negli anni il progetto ha dato i suoi frutti: nel 2015 è stato ufficialmente approvato Holoclar dall’European medicines agency (EMA). Si tratta di una terapia a base di cellule staminali in grado di rigenerare la cornea in pazienti con gravi ustioni dell’occhio. Si tratta soprattutto di operai infortunati sul lavoro, ma anche di vittime di incidenti domestici. I pazienti trattati finora sono circa 400, ma la platea dei potenziali beneficiari è di circa un migliaio di persone all’anno in Europa.

Holostem e i bambini farfalla

L’altro grande filone di ricerca degli scienziati di Holostem, è quello dei bambini farfalla. Si tratta di pazienti affetti da epidermiolisi bollosa, una patologia genetica rara che si manifesta con una estrema fragilità della pelle, sottile e delicata come ali di farfalla. Dalla nascita, questi bambini presentano grosse bolle ed estese lacerazioni della pelle che guariscono solo dopo mesi di ricovero ed in seguito a medicazioni quotidiane. Colpisce circa 500mila persone nel mondo e 1.500 in Italia.

La vita per i bambini farfalla e le loro famiglie è costellata di sfide quotidiane: la pelle si lacera continuamente e l’unico modo per evitare le infezioni sono lunghe medicazioni, che devono essere regolarmente sostituite. La pelle lacerata è estremamente dolorosa: anche solo la normale igiene quotidiana diventa un’operazione complessa. Una semplice doccia si trasforma in una vera e propria tortura per questi bambini.

Una cura per i bambini farfalla

Holostem ha sviluppato una cura per i bambini farfalla. Si tratta di una terapia genica in grado di correggere il difetto alla base della patologia e rigenerare la pelle lacerata, grazie alle cellule staminali del paziente stesso. Il primo paziente è stato trattato a Modena nel 2005, poi è stata la volta di Ingrid a Salisburgo nel 2014.

Il caso più eclatante è quello di Hassan. Il piccolo di origine siriana era in condizioni disperate, con più del 60% della superficie corporea privato della pelle, quanto è stato autorizzato l’uso compassionevole del protocollo di Holostem. Nel 2015 un francobollo della sua pelle, ancora indenne, ha fornito le cellule staminali da correggere geneticamente. Una volta inserita la versione funzionante del gene difettoso, le cellule hanno iniziato a rigenerarsi correttamente. Coltivandole sono stati prodotti lembi di tessuto tanto estesi da poter ricoprire l’intero corpo del bambino di nuova pelle.

Il caso Holostem: una storia a lieto fine

L’azienda Holostem è un’eccellenza nel campo della biotecnologia e le sue ricerche sono universalmente riconosciute come innovative e rivoluzionarie. La cura di Holostem per i bambini farfalla ha conquistato pochi anni fa la copertina di Nature, una delle riviste più importanti del settore scientifici a livello globale. Come mai un’eccellenza del genere rischia di chiudere? Il problema è che si tratta di cure per patologie rare: a fronte di costi molto elevati per svilupparle, coloro che ne beneficiano sono relativamente pochi. Si tratta quindi di un circolo non conveniente dal punto di vista economico.

Le ricerche di Holostem costano circa 8-10 milioni di euro all’anno. Fino a poco tempo fa le spese erano finanziate dal colosso farmaceutico Chiesi, che ha però dichiarato di non potersene più fare carico a partire dal 2024. Dopo una iniziale fase di stallo in cui sembrava che Holostem dovesse chiudere, il 29 novembre il Ministero delle imprese ha dato il via libera all’acquisizione di Holostem da parte della fondazione Enea Tech, una fondazione vigilata dal Ministero delle imprese. 

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